ప్రపంచంలోనే తొలిసారిగా ఆ థెరపీ పొందిన అమెరికన్ అమ్మాయిలు...

రెట్ సిండ్రోమ్( Rett Syndrome ) అనే అరుదైన బ్రెయిన్ డిజార్డర్‌తో( Brain Disorder ) బాధపడుతున్న ఇద్దరు యూఎస్ బాలికలు ప్రపంచంలోనే తొలిసారిగా కొత్త జన్యు చికిత్సను స్వీకరించారు.NGN-401 అనే ఈ జన్యు చికిత్స లేదా జీన్ థెరపీని న్యూరోజీన్ అనే యూఎస్ కంపెనీ అభివృద్ధి చేసింది.ఇది రెట్ సిండ్రోమ్‌కు కారణమయ్యే ఫాల్టీ జీన్‌ను ఫిక్స్ చేయడం లక్ష్యంగా పెట్టుకుంది.

రెట్ సిండ్రోమ్ అనేది ప్రధానంగా అమ్మాయిలను ప్రభావితం చేసే ఒక వైద్య పరిస్థితి.

దీని బారిన పడే అమ్మాయిలు ఆరోగ్యంగానే పుడతారు, కానీ 1 లేదా 2 సంవత్సరాల వయస్సులో ఉన్నప్పుడు, మాట్లాడటం, కదలడం, తినడం, శ్వాస తీసుకోవడంలో ఇబ్బందులు ఎదుర్కొంటారు.వీరికి నిత్యం చేతులు పట్టుకోవడం కూడా అలవాటు కూడా వస్తుంది.

ఈ పరిస్థితి వల్ల వారి జీవితం చాలా భారంగా మారుతుంది.దీనికి చికిత్స లేదు.

రెట్ సిండ్రోమ్‌కు కారణమయ్యే ఫాల్టీ జన్యువును MECP2 అంటారు.బేలర్ కాలేజ్ ఆఫ్ మెడిసిన్,( Baylor College of Medicine ) టెక్సాస్ చిల్డ్రన్స్ హాస్పిటల్‌లో డాక్టర్ హుడా జోగ్బీ, ఆమె బృందం 1999లో దీనిని కనుగొన్నారు.మానవులలో కొత్త జన్యు చికిత్సను పరీక్షించిన మొదటి వారు కూడా వారే.

జీన్ థెరపీ( Gene Therapy ) అనేది MECP2 జీన్ హెల్తీ కాపీని మెదడు కణాలకు అందించడం ద్వారా పనిచేస్తుంది.బ్రెయిన్ సెల్స్‌కు( Brain Cells ) ఆ కాపీని తీసుకెళ్లే సమయంలో థెరపీ ఒక వైరస్‌ని ఉపయోగిస్తుంది.మెదడులోని జఠరిక అని పిలిచే ద్రవంతో నిండిన ప్రదేశంలోకి వైరస్ ఇంజెక్ట్ చేయబడుతుంది.

జన్యు చికిత్స పొందిన మొదటి ఇద్దరు బాలికలలో ఇప్పటివరకు ఎటువంటి తీవ్రమైన దుష్ప్రభావాలు కనిపించలేదు.జన్యు చికిత్స వారి లక్షణాలను, జీవన నాణ్యతను మెరుగుపరుస్తుందని వైద్యులు ఆశాభావం వ్యక్తం చేస్తున్నారు.

అంతేకాకుండా, ఆ బాలికలను ఎప్పటికప్పుడు పర్యవేక్షిస్తూనే ఉన్నారు.రెట్ సిండ్రోమ్, ఇతర మెదడు రుగ్మతలకు జన్యు చికిత్స ఒక పురోగతి అని వారు భావిస్తున్నారు.